Solid披露DMD基因治疗药物SGT-001效果和新的肌嗜性AAV数据（附ASGCT报告全文）
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2020年5月14日，Solid Biosciences在线上举办的第23届基因和细胞治疗(ASGCT)年会，通过虚拟会场的演讲，回顾了旗下基因治疗产品SGT-001针对杜氏肌营养不良（DMD）的临床试验数据，并提供了在IGNITE DMD试验中患者微营养不良蛋白和营养不良蛋白相关蛋白的表达和共定位的数据。此外，Solid还通过线上海报的形式展示了用于肌肉基因传递的新型腺相关病毒(AAV)载体的数据。
Solid Biosciences研发副主任Patrick Gonzalez博士针对SGT-001的临床数据作口头报告。其报告的内容来自进行中的IGNITE DMD临床试验，该试验用于评估Solid旗下治疗DMD的基因治疗药物SGT-001在2*10^14 vg/kg剂量下的效应，主要结果如下：
•SGT-001给药后90天，在肌肉活检中检测到的微肌营养不良蛋白（microdystrophin）的表达呈剂量依赖性。
•SGT-001带来的微肌营养不良蛋白的表达产生的结果是肌营养不良蛋白相关蛋白的稳定。
•SGT-001带来的微肌营养不良蛋白的表达导致肌纤维膜上具有酶活性的神经元一氧化氮合酶(nNOS)的恢复。
附全文摘要和海报：
此外，在此次线上会议中，Solid Biosciences研发部门资深科学家Jennifer Green博士通过线上海报的形式展示了他们全新用于肌肉组织基因传递的新型AAV载体。他们设计出一套全新AAV血清型，用于提高DMD治疗中的病毒肌肉组织嗜性和转导效率。主要发现如下：
•新设计的AAV - SLB101在小鼠和Duchenne人类骨骼肌细胞体外实验中均显示出优于AAV9的基因转导效率。
•AAV - SLB101在四头肌和心肌的生物分布明显高于AAV9，同时肝脏的生物分布低于AAV9。
•除AAV - SLB101外，一个扩大的新型衣壳蛋白库还包含另外两个候选的AAV新血清型：AAV-SLB102和AAV-SLB111，它们在C2C12细胞中的各种测试数据接近AAV - SLB101。
附正式海报：
About SGT-001
Solid旗下的SGT-001是一种新型的腺相关病毒(AAV)介导的基因疗法，旨在解决杜氏肌营养不良症的潜在基因问题。DMD是由dystrophin基因突变引起的，其突变导致dystrophin蛋白缺失或接近缺失。
SGT-001是系统给药的治疗DMD的候选基因治疗药物，负责将外源microdystrophin基因传递到体内。该基因编码一种在肌肉中表达的功能性蛋白替代物，并稳定必要的相关蛋白，包括神经元一氧化氮合酶(nNOS)。Solid临床前试验数据表明，无论基因突变或疾病阶段如何，SGT-001都有可能减缓或停止Duchenne的进展。目前，SGT-001已被授予美国和欧盟的孤儿药物认定。
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