Adverum针对wet AMD的基因治疗临床I期试验OPTIC完成第四组首位患者给药

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Adverum生物技术公司（基因治疗药物开发公司，主要针对严重眼科疾病和罕见病）近日宣布，其治疗湿性老年黄斑变性（wet AMD）的基因治疗药物ADVM-022的临床I期试验OPTIC第四队列正式开始，首位受试患者已经接受ADVM-022治疗。在此次开展的第四组研究中，9位患者将接受单次玻璃体内注射候选基因治疗药物ADVM-022，注射剂量为6 x 10 ^¹¹ vg/眼(与第1组相同) ，并接受连续6周的预防性类固醇滴眼液处理 (与第3组相同)。
 

wet AMD也被称为新生血管性或渗出性老年黄斑变性，患者眼内随着脉络膜新生的异常血管增生并穿过视网膜色素上皮，由于新生血管较脆弱，易破裂出血或血液成分漏出，导致视网膜脱离、黄斑水肿，并引起视物变形或形成盲点，进而视力明显下降，势力迅速丧失。因此，针对wet AMD的疗法主要包括靶向VEGF（血管内皮生长因子）的眼内注射药物（例如再生元的Eylea和罗氏的Avastin），通过药物抑制眼内血管生长，改善 wet AMD患者视力。（Regenxbio发布wet AMD基因疗法RGX-314长效积极数据）
 

Retina-Vitreous Associates医疗集团高级合伙人、南加州大学教授David S. Boyer表示，目前，针对wet AMD的治疗主要采取抗VEGF药物的频繁注射方法来维持患者视力，而类似ADVM-022这样的一次性注射的基因疗法可以改变wet AMD的治疗模式。特别是当前COVID-19的状况下，减少频繁注射和门诊就诊的需求更加重要。目前OPTIC试验的数据是积极的，这意味着ADVM-022有巨大潜力成为wet AMD治疗的重要选择之一。

Adverum公司首席医疗官Aaron Osborne表示，Adverum非常高兴招募了OPTIC临床试验第4组的首位患者，从而能够继续推进OPTIC试验。基于在OPTIC第一组试验种的出色疗效，第四组受试患者正在接受更高剂量的ADVM-022。Adverum相信更高剂量的ADVM-022，配合类固醇滴眼液将进一步改善患者视力，而ADVM-022有潜力成为wet AMD患者的重要治疗选择。同时，Adverum非常感谢参与临床试验的试验基地给予的支持，在COVID-19的局势下，各临床试验基地为患者和工作人员实施了额外的安全预防措施，保障了临床试验的继续进行，Adverum将与参与OPTIC的所有人员一起，致力于开发针对wet AMD患者的新型基因疗法。

关于ADVM-022的I期临床试验（OPTIC）

此次开展的OPTIC临床I期试验是多中心、开放标签、药物剂量试验的I期临床试验，旨在评估针对wet AMD患者行单次玻璃体内注射ADVM-022（抗血管内皮生长因子(VEGF)的治疗）的安全性和耐受性。

剂量使用的安排如下：

第一组

6位患者接受高剂量（6×10^¹¹ vg/眼）ADVM-022治疗；

6位患者接受低剂量（2×10^¹¹ vg/眼）ADVM-022治疗；

第三组

9位患者接受低剂量（2 x 10^¹¹ vg/眼）ADVM-022治疗；

第四组

9位患者接受高剂量（6×10^¹¹ vg/眼）ADVM-022治疗；

同时，第三组和第四组患者接受预防性类固醇滴眼液；第一组和第二组接受口服类固醇。临床试验的主要终点是单次玻璃体内给药后的安全性和耐受性，次要终点包括最佳矫正视力(BCVA)的变化、中央视网膜厚度(CRT)的测量以及抗VEGF药物的依赖性。每名受试患者将接受为期两年的随访。

目前，美国10个主要的视网膜疾病中心正在参与ADVM-022的OPTIC-I期试验。如需了解更多关于ADVM-022临床试验的信息，请访问https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03748784（或点击阅读原文）

关于ADVM-022基因治疗

 
ADVM-022基因治疗借助腺相关病毒完成对wet AMD的治疗，该疗法选择7m8血清型AAV作为基因递送的载体，承载aflibercept基因完成治疗。ADVM-022作为一次性玻璃体内注射疗法，旨在提供长期疗效，从而减少频繁注射抗VEGF药物的负担，改善wet AMD和糖尿病视网膜病变患者的视力结果。目前，美国FDA已经批准了针对wet AMD的ADVM-022药物的快速通道（Fast Track）。

除正在进行的针对wet AMD的试验外，Adverum将于2020年下半年启动ADVM-022治疗糖尿病视网膜病变的I/II期临床试验。

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