禾沐基因的基因疗法HGI-002临床研究启动会顺利举行!
近期,深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司(以下简称:禾沐基因)与中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院(以下简称:九二三医院)血液科合作的“编码人α-珠蛋白慢病毒转导的自体干祖细注射液(HGI-002)治疗输血依赖型α-地中海贫血的安全性和有效性评价临床研究”启动会在九二三医院第三住院部7楼会议室召开。
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项目PI九二三医院血液科主任张新华、血液科主任尹晓林、主任医师周亚丽、输血科主任陈要朋、机构办负责人梁圆、机构办伦理秘书叶玲与禾沐基因总经理刘超博士、高级临床项目经理孙海刚、医学经理韩楠博士等相关人员出席会议。
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HGI-002注射液是基于自体造血干细胞的基因治疗,通过提取患者自身的造血干细胞,体外利用慢病毒重新导入具有功能的α-珠蛋白基因,帮助红细胞恢复α-和β-珠蛋白比例及血红蛋白的功能,从而达到帮助地贫患者摆脱输血的效果。HGI-002注射液是禾沐基因继重点开发的第一序列产品HGI-001注射液(治疗β地中海贫血)后的又一重磅研究产品。本研究将招募重度输血依赖型α-地中海贫血患者,验证HGI-002注射液在α-地贫患者中的安全性和有效性。
启动会上,PI张新华主任,尹晓林主任就“α-地贫项目背景及患者情况“,“科室概况及人员”等进行了介绍。禾沐基因刘超博士,韩楠博士,就”α-地贫基因治疗临床前试验结果和HGI-001注射液临床进展“,”HGI-002注射液项目临床方案“等进行了汇报交流。现场的讨论气氛热烈,与会专家积极就纳入切脾患者疗效及操作可行性、方案骨髓采集点、采集备份干细胞储存、回输干细胞运输等操作进行了深入的讨论。此次启动会获得了九二三医院专家的认可,良好的沟通交流,为项目的开展奠定了坚实的基础。
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目前,国际上尚未有α-地贫基因治疗的案例报道,该研究项目的启动,有望帮助输血依赖型α-地贫患者脱离输血,填补了α-地贫基因治疗的空缺。HGI-001和HGI-002两个产品的成功,能够切实解决无法异体基因移植的输血依赖型地贫患者的困境,实现“α+ β 地贫”全覆盖,向着“天下无贫”大目标更进一步。
转载自微信公众号:细胞与基因治疗领域
E.N.D
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