TAM BE碱基编辑器技术平台 公司首个产品的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病。DMD是一种罕见的、致命神经肌肉遗传病，影响人群为男孩。每3500~5000名出生的男婴就有1例发病，全球DMD患者有20万以上，其发病原因是抗肌萎缩蛋白基因突变引起的。目前DMD缺乏有效的治疗方式，而碱基编辑药物可以通过对基因进行原位精准修复，实现外显子跳跃，具有永久性治疗的潜力。 新芽基因的TAM技术可以在患者的诱导多能干细胞(iPSC)细胞中高效恢复了抗肌萎缩蛋白的表达，并在DMD小鼠上表现出了令人欣喜的疗效。TAM药物治疗后DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了显著改善，寿命也显著延长。目前公司首款DMD产品正在进行工艺开发，期望未来快速推进以评估其在DMD病人中的治疗价值。