小二说丨2020年生物医药圈最大收购案释放出哪些讯号？

据2019年各家药企的财报显示，阿斯利康以243.84亿美元位列全球药企第十二名。阿斯利康想要百尺竿头更进一步，就必须有所突破。此前被外界寄予希望曙光的新冠疫苗，阿斯利康并没有占得先机，如今砸下390亿美元收购亚力兄制药，在小二看来既出乎意料，又在情理之中。阿斯利康这是要用真金白银向外界宣布挺进全球跨国公司Top 10他们是认真的。

那为何会选择收购罕见病治疗企业？从历史的角度看，阿斯利康的这一步棋，与当初武田制药的打法有异曲同工之妙。在完成对夏尔的收购后，武田也迈进了全球跨国公司前十的行列。前有武田收购夏尔，现有阿斯利康并购亚力兄。罕见病频频进入跨国药企的收购名单中，释放出了哪些讯号呢？

罕见疾病又称“孤儿病”，指那些发病率极低的疾病。目前全球各国对罕见病并没有统一的定义，在欧洲，当一种疾病患病比例低于1/2000时便可以称之为罕见病；而美国则将罕见病定义为每年患病人数少于20万的疾病种类；我国对罕见病目前还未有明确的规定。在这里小二要告诉各位客官的是，罕见病是人类疾病史上唯一以发病率为界定标准的综合病种。

很多客官都曾被罕见病中的“罕见”二字所迷惑，以至于忽视了罕见病的流行程度。尽管单个罕见病影响的患者数量有限，但全球共有超过7000种不同类型的罕见病，使得全球的罕见病患者超过3亿，甚至高于癌症人数。

近年来，各国政府也纷纷出台了相关政策为罕见病治疗保驾护航。1983年，美国出台了《孤儿药法案》，从法律的角度确保了罕见病的治疗、相关的研究、药物研发。全球各地紧随其后，1991年新加坡、1993年日本、1997年澳大利亚、1999年欧盟也出台了相应的法案。而我国也在1999年出台的《药品注册管理办法》提及将罕见病用药纳入到特殊审批的渠道当中去。据不完全统计，自2013年至今，我国相关部门共颁布的十余个政策文件，均涉及加速罕见病药物审评审批。

讯号二：罕见病或成头部药企的新战场

原以为平平无奇的罕见病并不为人所关注，如今看来罕见病赛道也正在逐渐热闹起来。据医药市场调研机构Evaluate Pharma调查显示，2019年罕见病药物销售排名前十的药企分别有新基、强生、罗氏、诺华、武田、艾伯维、赛诺菲……

不难看出，跨国药企几乎都在罕见病领域有所抓手。事实上，各大龙头药企已经将罕见病药物研发纳入战略发展计中：

· 2018年4月，武田制药斥资650亿美元收购罕见病巨头夏尔，这笔交易也成为当年最为外界所关注的并购案例。

· 2019年2月，肿瘤大咖罗氏以43亿美元的价格收购基因治疗先驱Spark Therapeutics，拓展其在罕见病领域的布局。

· 2019年3月，百健以8.77亿美元收购英国基因疗法公司Nightstar。Nightstar的产品管线主要用于治疗罕见眼病。

·2019年12月，赛诺菲宣布计划在其全球业务中削减成本，预计到2022年削减20亿欧元，并将这些节省下的资金用于肿瘤和罕见病研发。

……

跨国药企入局罕见病领域似乎也预示着罕见病药物的研发春天即将到来。自2015年孤儿药全球销售额进入千亿美元行列以来，呈现快速增长趋势。据Evaluate Pharma测算，未来几年的年增长率约为12.3%，为其他处方药的2倍。2023年将进入2000亿美元时代，届时，孤儿药市场将达到除仿制药外药物市场的1/5。如此看来，罕见病很有可能成为继肿瘤治疗之后，生物医药企业竞争激烈的另一战场。

讯号三：生物医药创新企业或将挑战老牌药企

垄断地位

跨国药企财大气粗，布局罕见病领域不足为奇。谁能料到罕见病竟也是生物医药创新企业眼中的香饽饽。让小二注意到的一点是，我们B村也有不少客官入局罕见病领域，并在2020年取得了瞩目结果。据媒体报道，2020年共有19家中国药企的26款产品累计获得35项FDA孤儿药资格（按适应证计），占FDA全年授出孤儿药资格数量的8%。

其中B村客官亚盛医药、百济神州、信达生物、基石药业、康宁杰瑞、和铂医药、纽福斯都在今年斩获至少一项孤儿药资格认定。亚盛医药更是凭借APG-115、APG-2575、APG-1252和奥瑞巴替尼这4款药物囊获8项孤儿药资格。此外，今年8月，百济神州的泽布替尼获得了FDA授予的淋巴结边缘区淋巴瘤、脾边缘区淋巴瘤、黏膜相关淋巴组织结外边缘区淋巴瘤3项孤儿药资格认定，而替雷珠单抗也获得FDA授予的的孤儿药资格。纽福斯的眼科基因疗法NR082可用于治疗ND4突变引起的Leber’s遗传性视神经病变，这也是B村唯一一个获得眼科领域孤儿药资格认定的客官。同时，信达生物和康宁杰瑞今年也收获了2项孤儿药资格认定。

越来越多的生物医药创新企业进军罕见病领域，原因到底为何？在这里小二大胆揣测一下，由于其他疾病领域在研药物数量剧增，市场饱和程度较高，新上市的药物面临巨大的竞争压力。而很多罕见病药物市场远未达到饱和，甚至处于无药可医的状态（全球只有5%的罕见病有药可医）。虽然市场相对较小，但竞争小，市场需求很高，一旦研发成功，可迅速获取较大的市场占有率。相比之下，把罕见病作为新的研发方向也在“情理之中”。

生物医药创新企业能否在罕见病领域弯道超车，挑战跨国医药巨头垄断地位？这是一个不断博弈的过程，一方面对于老牌的生物医药公司而言，吸纳新的研发管线拓展新的治疗领域是保持竞争力的重要手段，这就意味着跨国医药巨头会不断“买买买”；另一方面对于初具规模的生物医药创新企业而言，其研发能力更强、研发速率更加灵活，罕见病或将是其发展为全球大药企的重要“爆点”。

在小二看来，无论是老牌医药企业还是生物医药创新企业，最终的目标都是能够为罕见病患者提供有临床价值的药物，唯有以这个为前进方向，方能在市场中屹立不倒。